Huntington hastalığı bugüne kadar yalnızca semptomları hafifletilebilen, ilerleyişi durdurulamayan bir hastalıktı. Şimdi AMT-130 adlı deneysel gen terapisi, hastalığın ilerlemesini %75 oranında yavaşlatan ilk potansiyel tedavi olarak öne çıkıyor.
Hollanda merkezli uniQure’un geliştirdiği tedavi, beyne tek seferlik cerrahi müdahale ile genetik materyal aktarımı yapıyor. İlk klinik sonuçlarda yüksek doz alan hastalarda hem biyobelirteçlerde iyileşme hem de hastalığın belirgin şekilde yavaşladığı gözlendi. Yan etkiler genelde cerrahi kaynaklı ve tolere edilebilir bulundu.
Bilim insanları bu gelişmeyi umut verici ama temkinli karşılıyor. Daha geniş denemeler ve uzun vadeli sonuçlar bekleniyor. Eğer başarı doğrulanırsa, AMT-130 nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde yeni bir dönemin başlangıcı olabilir.
Kaynak: science